原发性胆汁性胆管炎治疗与管理

医脉通导读

原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗的目的是减缓疾病的进展并减轻症状及并发症（例如瘙痒、乏力和骨质疏松症）。

接上篇：原发性胆汁性胆管炎：症状与实验室检查

原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗的目的是减缓疾病的进展并减轻症状及并发症（例如瘙痒、乏力和骨质疏松症）。

药物治疗

熊去氧胆酸（UDCA）

熊去氧胆酸（UDCA）是用于减缓原发性胆汁性胆管炎（PBC）疾病进展的主要药物。早期患者使用熊去氧胆酸治疗可获得临床、生化和组织学改善。研究报告表明UDCA可延迟肝移植需求或延迟死亡。然而，该药物用于晚期患者（即肝硬化）的功效尚存在问题。据报道，使用UDCA治疗1年后获得生化应答的患者具有与匹配对照组相似的存活率，该研究结果可用于识别需要替代治疗或额外治疗的无应答者群体。已有证据表明，肝移植后使用UDCA与疾病复发的关系和生化应答相关，但是其在延缓组织学进展中的作用需要进一步研究。

奥贝胆酸(OCA)

年5月，FDA批准奥贝胆酸(OCA)联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者，或用做不能耐受UDCA的PBC患者的单药治疗。奥贝胆酸(OCA)是一种法尼醇X受体激动剂，可促进胆汁酸的释放。OCA疗效和安全性监管文件的提交基于一项纳入了例PBC患者的Ⅲ期国际临床试验(POISE试验)。该研究纳入了使用UDCA最佳剂量治疗至少1年碱性磷酸酶（ALP）水平未降低的患者或不能耐受UDCA单药治疗的患者。安慰剂对照试验按照1:1:1比例将例患者随机分配至安慰剂组或两个剂量组︰固定剂量组、10mg剂量组和滴定组（滴定组基于患者的药物耐受性和生化应答，OCA初始治疗采用5mg剂量，治疗6个月后滴定至10mg）。结果显示，OCA10mg治疗组和滴定组中分别有47%和46%的患者到达主要研究终点（即，ALP1.67×ULN），而安慰剂联合UDCA组患者的数据为10%（p＜0.）。

免疫抑制剂

免疫抑制剂可抑制介导疾病进展的免疫反应。

1）甲氨蝶呤：各种试验的结果表明甲氨蝶呤治疗后可改善生化和组织学。

2）皮质类固醇（如泼尼松龙）可以缓解症状，改善生化和组织学发现。皮质类固醇诱导的骨质疏松需要引起







































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