原发性胆汁性胆管炎(primarybiliarycholangitis,PBC)是一种以肝内胆汁淤积、循环血中出现抗线粒体抗体和肝内小胆管进行性、非化脓性炎症性破坏,主要累及肝内小叶间胆管的,可逐渐发展至肝纤维化、肝硬化甚至肝衰竭的器官特异性的慢性胆汁淤积性自身免疫性肝脏疾病。
熊去氧胆酸是被批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎的有效药物。
但是有近40%的患者对熊去氧胆酸应答不佳。
原发性胆汁性胆管炎对熊去氧胆酸治疗反应不良的患者疾病进展风险高。
奥贝胆酸是美国FDA批准的二线治疗药物。
贝特类药物与熊去氧胆酸联合使用对这种病症患者具有潜在的益处。
对于治疗选择,可选的药物十分有限。
苯扎贝特的作用一直在争议,最新发表的结果,或许为其在原发性胆汁性胆管炎的应用带来新的契机。
该研究为24个月的双盲对照III期临床试验。
随机分配了例对熊去氧胆酸治疗反应不足的患者。
接受苯扎贝特每日剂量为mg(50例)
或安慰剂(50例)。
主要终点是24个月时正常的生化检测指标:
总胆红素、碱性磷酸酶、转氨酶、白蛋白以及正常凝血酶原指数。
苯扎贝特组患者主要终点事件发生率为31%,安慰剂组为0%。
苯扎贝特组67%的患者碱性磷酸酶水平正常,安慰剂组为2%。
瘙痒、疲劳和肝纤维化无创指标变化的结果与主要结局一致。
每组均2名患者出现终末期肝病并发症。
苯扎贝特组肌酐水平比基线增加了5%,安慰剂组降低了3%。
苯扎贝特组20%的患者出现肌痛,安慰剂组10%的患者出现肌痛。
由此可见,在对熊去氧胆酸单独治疗反应不良的原发性胆汁性胆管炎患者,可以选择熊去氧胆酸与苯扎贝特联合治疗。
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