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1、止痛创新药，美国FDA批准阿片激动剂Olinvyk

FDA近日批准了一种阿片激动剂Olinvyk（oliceridine），用于治疗成人中度至重度急性疼痛，具体为：疼痛严重到需要静脉注射阿片类药物、替代疗法又不能充分控制疼痛的患者。

Olinvyk是Trevena公司开发的一款急性疼痛治疗药物，该药适用于：在医院或其他受控临床环境中的短期静脉使用，例如在住院和门诊过程中。该药不适用于家庭环境中使用。

oliceridine是首个G蛋白选择性激动剂，与静脉注射吗啡相比，镇痛效果更好。oliceridine以μ阿片受体为靶点，通过一种优化作用机制，优先参与负责疗效的信号通路，减少引起不良反应的信号通路的激活。

Olinvyk带有一个黑框警告，关于：成瘾、滥用和误用，危及生命的呼吸抑制，新生儿阿片类戒断综合征，以及与苯二氮卓类药物或其他中枢神经系统抑制剂联合使用的风险。与静脉给药的其他阿片类药物不同，Olinvyk推荐的最大每日剂量限制为27毫克。

2、脊髓性肌萎缩症首个口服药，罗氏Evrysdi获FDA批准上市

罗氏旗下基因泰克近日宣布，FDA已批准Evrysdi（risdiplam），用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。

监管方面，美国FDA授予了Evrysdi上市申请快速通道资格和优先审查。之前，FDA还授予了Evrysdi治疗SMA的孤儿药资格。基因泰克还在巴西、智利、印度尼西亚、俄罗斯、韩国、中国（大陆和台湾）提交了上市申请，即将向EMA提交上市申请。

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：-1:。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。

3、阿尔茨海默超重磅，渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体aducanumab获美国FDA优先审查

渤健与合作伙伴卫材近日联合宣布，FDA已受理单抗药物aducanumab治疗阿尔茨海默氏症（AD）的生物制品许可证申请并授予优先审查。

如果获得批准，aducanumab将成为第一个有潜力有意义地改变AD进程、减缓AD临床病情下降的治疗方法，同时也将是第一个证明去除β淀粉样蛋白（Aβ）可以获得更好临床效果的治疗方法。

Aducanumab（BIIB）是一款研究用人单克隆抗体，用于阿尔茨海默病的治疗。针对因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病的患者，相关临床研究数据显示，Aducanumab有望影响疾病的病理生理机制，减缓认知和功能的衰退，改善患者的日常生活能力，包括进行个人理财、家务活动（如打扫卫生、购物和洗衣服）和独自出门旅行。一旦获批，Aducanumab将成为首个显著改变阿尔茨海默病患者疾病进程的治疗方法。

阿尔茨海默病（AD）是一种渐进性神经系统疾病，根据WHO，全球有数以千万计的人患有AD，这个数字在未来几年将继续增长。

4、全球首个BCMA靶向疗法，葛兰素史克Blenrep(belantamabmafodotin)获FDA批准上市

葛兰素史克近日宣布，FDA批准Blenrep（belantamabmafodotin），适应症为：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过至少4种疗法（包括一种抗CD38抗体、一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。根据肿瘤缓解率数据，该适应症通过加速审批程序获得批准。

Blenrep是全球获批的第一个BCMA靶向疗法，采用多方面的作用机制靶向BCMA，这是一种细胞表面蛋白，在浆细胞存活中起重要作用，并在多发性骨髓瘤细胞上表达。

目前，该药也正在接受欧盟审查，预计将在2个月内获得批准。此前，该药在美国和欧盟分别被授予了突破性药物资格和优先药物资格，是第一个被授予BTD和PRIME的BCMA靶向制剂。

多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。MM市场年接近亿美元，预计年将达到近亿美元。

Blenrep是一种新型人源化Fc-改造过的抗BCMA单抗与细胞毒制剂MMAF（monomethylauristatin-F）通过一种非裂解链接子（药物链接技术从西雅图遗传学取得授权）偶联而成的ADC药物。

5、基石药业合作在研药物阿泊替尼获CHMP有条件批准建议

基石药业合作伙伴BlueprintMedicines近日宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）发布一份积极审查意见，建议有条件批准阿泊替尼片（avapritinib）上市，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因外显子18DV突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。欧盟委员会将在今年9月底前作出最终批复。

阿泊替尼是BlueprintMedicines开发的一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。年初，阿泊替尼获得美国FDA批准，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRADV突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者，是首个在美国上市的GIST精准靶向药物。

在中国，基石药业已在今年四月向NMPA提交了阿泊替尼的新药上市申请，覆盖两个适应症：①用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRADV突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及②四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。

6、全球首个丁肝治疗药物，Hepcludex在欧盟批准上市

MYRPharmaceuticals生物技术公司近日宣布，欧盟委员会已授予其先导药物Hepcludex（bulevirtide）在欧盟地区的有条件营销授权。

Hepcludex是欧洲第一个被批准用于成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染和代偿性肝病的治疗方案。该药是一款首创的病毒进入抑制剂，开发用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）感染，该药能抑制肝细胞表面的HBV/HDV受体NTCP，并防止再生细胞的感染和病毒在肝内的传播。

Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎（hepatitisD）新疗法。此次CMA批准，基于2个II期研究（MYR和MYR）的结果，数据显示：Hepcludex治疗期间显著降低了病毒血症并改善了肝功能，同时具有良好的耐受性和安全性。

目前，MYR制药公司正在开展一项评估Hepcludex长期治疗的III期HDV研究，以及一项评估Hepcludex与聚乙二醇干扰素联合应用的II期HDV研究。目前，Hepcludex治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染也已进入II期临床。

此前，Hepcludex已获得EMA和FDA颁发的治疗HDV感染的孤儿药资格。此外，Hepcludex还获得EMA授予优先药物资格、获得FDA授予突破性药物资格。

7、多发性硬化症口服新药，下一代选择性免疫调节剂IMU-：疗效显著、安全性良好

ImmunicTherapeutics生物制药公司近日公布了其先导资产IMU-治疗治疗复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）II期EMPhASIS试验的阳性顶线数据。

数据显示，该研究达到了全部主要和关键次要终点，证实IMU-治疗RRMS具有显著疗效，并且具有良好的安全性和耐受性。这些结果支持了IMU-有潜力为RRMS患者提供一种新的、方便的、每一次的、口服一线治疗方案。

IMU-是一款口服的下一代选择性免疫调节剂，通过阻断二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）来抑制活化的免疫细胞的细胞内代谢。IMU-作用于活化的T细胞和B细胞，同时使其他免疫细胞基本不受影响，并使免疫系统保持功能，例如抵抗感染。在先前的试验中，IMU-与安慰剂相比没有增加感染率。此外，DHODH抑制剂，如IMU-，已知具有基于宿主的抗病毒作用，这种作用与特定病毒蛋白及其结构无关。因此，DHODH抑制可广泛应用于多种病毒。在年，IMU-的2项I期临床试验获得了成功。

除了开发IMU-用于治疗RRMS患者之外，Immunic公司也正在开展多项II期临床试验，评估IMU-治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）、原发性硬化性胆管炎（PSC）、溃疡性结肠炎（UC），数据预计在未来几个月公布。

8、原发性胆汁性胆管炎同类最佳、突破性药物,PPARδ激动剂seladelparIII期临床成功

CymaBayTherapeutics生物制药公司近日公布了评估seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期ENHANCE研究的阳性顶线结果。

seladelpar是一种强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，在治疗PBC的临床研究中已显示出抗胆汁淤积和抗炎作用。来自ENHANCE研究的数据证实，seladelpar起效迅速、疗效显著、安全且耐受性良好，能够快速显著降低血清碱性磷酸酶水平（ALP）、具有显著的抗炎作用、可快速显著减轻瘙痒症状。这些结果支持了seladelpar有潜力成为治疗PBC的同类最佳、突破性治疗药物。

原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种严重的危及生命的自身免疫性肝脏疾病。PBC主要是一种女性疾病：40岁以上女性中，每人中就有1人患有PBC。

对于PBC，seladelpar已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药资格。此外，seladelpar治疗PBC还获得了FDA的突破性药物资格和EMA的优先药物资格。

9、南京传奇生物LCAR-B38M获首个突破性疗法

8月5日，国家药监局CDE在其